强直性营养不良（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是一种遗传性疾病，它会影响人体的神经系统，导致肌肉进行性萎缩。SMA的发病率为约1/8000，通常分为4个类型，其中1型是最为严重的一种，患病婴儿多在6个月内出现肌肉松弛、呼吸困难等症状。
是SMA的主要症状之一。由于患者缺乏必需的蛋白质，肌肉逐渐萎缩，导致患者肌力减弱，常常难以控制头部、颈部以及四肢的运动。随着病情的逐渐恶化，患者可能会出现骨骼畸形，对呼吸和吞咽的功能产生不良影响，严重的情况下可能会导致呼吸衰竭和死亡。
目前，尚无能够治愈SMA的方法。但随着医学技术的不断进步，针对该疾病的治疗手段也在逐渐完善。其中，人源性核苷酸酶（nusinersen）和肌肉注射的载体（AVXS-101）是较为常用的两种药物。
尽管现在的治疗手段还无法完全治愈SMA患者，但及早的治疗和管理能够显著延缓病情的进展，减轻疾病对患者生活的影响。同时，了解SMA是一种怎样的疾病，对公众认知和提高对该疾病的重视度也十分重要。
© 版权声明：文章版权归作者所有，未经允许请勿转载。
微信扫一扫 
支付宝扫一扫